O FDA (Food and Drug Administration), agência federal do departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, aprovou no fim de novembro o possível medicamento mais caro de todos os tempos: a primeira terapia genética para hemofilia B, distúrbio de coagulação de sangue. A terapia, denominada Hemgenix, custa US$ 3,5 milhões.

A hemofilia atinge mais a população masculina e é ocasionada por mutações no gene de uma proteína necessária para a coagulação sanguínea. A doença faz com que pequenos cortes ou hematomas corporais se tornem preocupantes, de forma que muitos pacientes precisam de tratamentos mais de uma vez por semana a fim de evitar sangramentos mais graves. De acordo com o FDA, a hemofilia B afeta em torno de de 1 em 40.000 pessoas nos Estados Unidos.

Atualmente, os pacientes com hemofilia recebem doses frequentes de uma proteína que auxilia na coagulação sanguínea para prevenir o sangramento. A farmacêutica CSL Behring, que possui sua sede no estado americano da Pensilvânia, anunciou o preço do medicamento logo após sua aprovação pelo órgão regulador.

A empresa afirma que, apesar do valor, o tratamento auxiliaria na redução dos custos com saúde, uma vez que os portadores de hemofilia sofreriam menos incidentes de sangramento e consequentemente precisariam de menos remédios de coagulação, além de promover um aumento dessa coagulação por anos. Contudo, a agência não especificou ainda o tempo de duração que o tratamento funciona, apenas que consiste em uma dose única.

Do ponto de vista regulatório, o FDA aprovou o medicamento a partir de dois estudos, dado que um deles constatou que as pessoas que tomaram o medicamento aumentaram os níveis da proteína de coagulação, além de ter indicado uma queda de 54% nos problemas de sangramento.

Antes do Hemgenix, a posição de medicamento mais caro do mundo era ocupada pela terapia genética Zolgensma da Novartis, a qual trata atrofia muscular espinhal (SMA) e custa em torno de US$ 2 milhões por dose.